【罕見病】引入新藥3年僅周佩珊獲治療 肌萎患者促政府安排用藥

罕見病患權益不時被忽視。行政長官林鄭月娥3年前親自接收脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者周佩珊的請願信後，本港終逐步引入相關新藥。惟有病人組織指，引藥至今僅有周佩珊1名成人患者獲安排用藥，其餘患者則隨年歲增長退化，由以往可照顧自己，漸變成連按電梯、開門均無力進行，當中更包括世界排名第二、本港殘奧運動員代表何宛淇。

周佩珊一案令全港加深對SMA患者認知，惟香港罕見疾病聯盟表示，香港自2017年引入相關新藥Nusinersen至今，僅有約13名患者獲安排用藥，當中更僅有佩珊 1名成人獲治療；向食物及衞生局查詢後，當局4月初以「未有實證顯示用藥能為兒童期發病的成年患者帶來顯著效用」為由，拒絕安排其餘成年病人用藥。

但聯盟引述醫學期刊《刺針》一項新發表的獨立研究結果顯示，173名年齡介乎16至65歲SMA患者在接受Nusinersen藥物10至14個月治療後，有35%至40%患者的活動能力有改善，且未見任何嚴重副作用，證明藥物安全有效，促當局盡快為其他成人患者安排治療。

現年26歲的硬地滾球運動員何宛淇，自幼證實患上SMA，需以輪椅代步，但以往仍有基本照顧自己的能力，如以手推輪椅、開門關門等，惟近10年肌力轉差，除日常生活需依靠家人協助外，更開始無法靠其手部力量進行硬地滾球運動，被逼轉組參賽，改以管道及棍「督個波出去」。她坦言：

「唔奢求用藥後可以行得走得，只想維持宜家最基本嘅動作，哪怕只係郁到一步、由輪椅過床都好，儘量延長我嘅運動員生涯，亦唔好令屋企人負擔加重。」

香港罕見疾病聯盟會長曾健平亦指，SMA或者自少被告知此症無藥可治，認為新藥出現是讓他們「由絕望到開始有啲希望」，冀政府最快為成人患者安排用藥治療，讓他們不至失去經濟能力。

撰文：石嘉盈

責任編輯：方雅儀