編輯基因送藥 防心臟病猝死

每年全球至少有300萬人死於猝死，在1至40歲的年輕組群中，每年每10萬人中就有9人受到影響，其中更以遺傳性心臟病，包括遺傳性心律不正等因素引起為主。美國一項研究發現，年輕患者心律失常的原因是基因RYR2突變，佔所有相關病例中近60%，若將藥物透過基因組編輯直接傳遞，便有助預防猝死。

研究人員透過設計基因治療載體，在老鼠上試驗將藥物透過基因組編輯傳遞到心臟中，發現當中71%有助選擇性地破壞突變體基因，改善老鼠的心律不正問題，相信未來有助研發人體細胞治療。